Fallnummer: 34

CMML bei junger Patientin vor Stammzelltransplantation

Anfrage:

Bei einer 20-jährigen jungen Frau wurde CMML (chronische myelomonozytäre Leukämie) diagnostiziert.
Sie hatte wenige Monate zuvor selbst Stammzellen gespendet; bereits zu diesem Zeitpunkt waren Blutwerte auffällig, jedoch noch ausreichend für die Spende. Die Erkrankung war zu diesem Zeitpunkt nicht bekannt.

Aktuell wird ein Stammzellspender gesucht. Sobald ein passender Spender gefunden ist, soll eine 6-tägige Chemotherapie erfolgen (genaue Substanz unbekannt), direkt gefolgt von einer allogenen Stammzelltransplantation.

Besonders große Sorgen bereiten ihr…

der zu erwartende Haarausfall sowie
ihr starker Kinderwunsch.

Gefragt wird, ob es Möglichkeiten zur sinnvollen unterstützenden Begleitung gibt.

Antwort:

Hier die Antwort unseres pharmazeutischen Teams:

CMML ist eine seltene Erkrankung, insbesondere bei jungen Menschen; typischerweise tritt sie erst jenseits des 60. Lebensjahres auf.

1) Einteilung der CMML
Es werden zwei Hauptformen unterschieden:

CMML Typ 1: Blastenanteil < 5 %, günstigere Prognose.
Bei älteren Patienten häufig „watch and wait“, bei jungen Patienten jedoch konsequente allogene Stammzelltransplantation.
CMML Typ 2: Blastenanteil ca. 10 %, deutlich schlechtere Prognose und höhere Dringlichkeit.

2) Vorgehen bei jungen Patientinnen
Bei jungen Betroffenen ist die Stammzelltransplantation zwingend, idealerweise gesteuert durch ein spezialisiertes Transplantationszentrum (nicht allein durch niedergelassene Onkologen oder periphere Kliniken).
Eine weltweite Spendersuche ist Standard; bei Geschwistern besteht eine ca. 25-%-Chance auf eine passende Spende.

3) Bridging-Chemotherapie
Bei CMML Typ 2 wird häufig eine überbrückende Chemotherapie durchgeführt, um eine Progression in Richtung AML zu verhindern.
Zum Einsatz kommen im Wesentlichen zwei Substanzen:

Azacitidin bei überwiegend dysplastischer Form (Anämiebetont)
Decitabin bei proliferativer Form

Wichtig:
Während dieser Therapie keine B-Vitamine supplementieren, da diese die Wirkung der Chemotherapeutika antagonisieren können.

4) Diagnostische Einordnung
Zusätzlich zur Typisierung (Typ 1 / Typ 2) muss zwingend der CPSS-Score (0 / 1 / 2) erhoben werden.
Erst aus der Kombination von CMML-Typ und CPSS-Score ergibt sich die zeitliche Dringlichkeit und das therapeutische Vorgehen.
Diese Abstimmung sollte ausschließlich im Transplantationszentrum erfolgen.

Kurz zusammengefasst:

Typ 1 + CPSS 0: etwas Zeit
Typ 2 + CPSS 2: hohe Dringlichkeit

5) Vorbereitung auf die Transplantation
Vor der Stammzelltransplantation erfolgt eine intensive Chemotherapie („Konditionierung“) zur vollständigen Eliminierung

der leukämischen Blasten sowie
der eigenen Knochenmarkszellen (inkl. Fibroblasten).

Dies erklärt den massiven Haarausfall, der nahezu regelhaft auftritt.

6) Kinderwunsch
Bei bestehendem Kinderwunsch werden standardmäßig Eizellentnahmen mit Kryokonservierung vor Beginn der intensiven Therapie angeboten.
Diese Maßnahmen gehören zur Routine im Transplantationszentrum und sollten frühzeitig angesprochen werden.

7) Begleitende Maßnahmen

Engmaschige Kontrolle des Blutbildes, insbesondere hinsichtlich Anämieformen
Vitamin-D-Bestimmung und bei Mangel vorsichtige Substitution als immunologische Basismaßnahme
Alle weiteren komplementären Maßnahmen müssen streng mit dem Transplantationszentrum abgestimmt werden

Hinweis: Unsere Empfehlungen basieren auf bestem Wissen und Gewissen sowie auf den Inhalten der regulationspharmazeutischen Ausbildung bei TORRE. Sie dienen der Unterstützung Ihrer pharmazeutischen Beratung und ersetzen keine ärztliche Diagnose oder Therapie. Bitte haben Sie Verständnis, dass wir im Rahmen der gesetzlichen Vorgaben keine Haftung für die Umsetzung übernehmen können.